Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Под Минском в картофельном поле прогремел взрыв. В МЧС рассказали подробности инцидента
  2. Фотограф случайно увидела свой снимок на учебнике по французскому от Минобра. На нем изображена семья, которая уехала из Беларуси
  3. В Стамбуле состоялся третий раунд переговоров между Украиной и Россией. Итоги
  4. До Минска дошел грозовой фронт — город в очередной раз подтопило. Местами не ходит транспорт
  5. Пассажирский самолет Ан-24 разбился в Амурской области России. Предварительно, выживших нет
  6. «В этом смысле очень существенными стали два события». Власти переключились на «тихие репрессии» — правозащитник
  7. «У меня проблема с сексуальной зависимостью». Стрижак высказался о своих поступках, из-за которых его обвинили в харассменте
  8. Чиновник назвал «виноватых» в замедлении роста экономики
  9. Любимая газета Путина опубликовала статью о нападении ЕС на Россию в 2027 году. Главный эксперт в ней — одиозный беларусский пропагандист
  10. «Против Зеленского и войны»: как российская пропаганда рассказывает об украинских протестах, которые начались после подписания спорного закона
  11. Среди 49 погибших в авиакатастрофе в России есть беларус. Вот что узнало «Зеркало»
  12. «Звоночки были раньше». В 27 лет беларуска не обратила внимание на симптомы страшного заболевания, а в эмиграции стало хуже
  13. «Хотел отправить фото Антону Мотолько». Никита Лосик рассказал о задержании, СИЗО и суде
  14. 398 из 400 возможных. Посмотрите, насколько высокие баллы нужно было набрать, чтобы бесплатно учиться на некоторых специальностях
  15. Андрей Стрижак отстранен от руководства BYSOL
  16. «У нас тотальное падение». Интервью с представительницей директората BYSOL о скандале со Стрижаком
  17. «Я впервые начинаю всерьез задумываться об отъезде». Протасевич опять пожаловался на проблемы с поиском работы


В США был одобрен препарат, оптовая стоимость которого составила 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире, передает CNN. Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (МЛД / MLD).

Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters
Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters

В компании говорят, что лечение представляет собой «одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата». 4,25 миллиона долларов — это оптовая стоимость Lenmeldy.

МЛД — это редкое врожденное заболевание, наследуемое от родителей или вызванное случайной генетической мутацией. Из-за ошибки в одном из генов не вырабатывается особый фермент (арилсульфатаза А, ARSA), и поэтому в организме накапливается избыток нерасщепляемого липида сульфатида. В результате болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов: все начинается с нарушения двигательных функций, затем пропадает речь, потом дети теряют возможность слышать, видеть, есть и наконец — дышать.

В большинстве случаев симптомы заболевания начинают проявляться в период с шести месяцев до двух лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до пяти лет. В других случаях симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте четырех лет, а затем развиваются в подростковом возрасте: срок угасания составляет от шести до 14 лет после проявления первых симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения метахроматической лейкодистрофии. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях.

Метахроматическая лейкодистрофия встречается у одного из 50-70 тысяч новорожденных. Детей с МЛД в Беларуси, судя по открытым источникам, нет.

Напомним, ранее самым дорогим препаратом в мире считался «Золгенсма», предназначенный для лечения детей с СМА. Стоимость одного укола составляет примерно 2,1 млн долларов.