Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. «Звоночки были раньше». В 27 лет беларуска не обратила внимание на симптомы страшного заболевания, а в эмиграции стало хуже
  2. В 2026 году будем отдыхать четыре дня подряд. В какие даты
  3. Фотограф случайно увидела свой снимок на учебнике по французскому от Минобра. На нем изображена семья, которая уехала из Беларуси
  4. «Мне жаль, что меня неправильно поняли». Тихановский объяснил, что имел в виду, когда говорил об «островах» для беларусов
  5. 398 из 400 возможных. Посмотрите, насколько высокие баллы нужно было набрать, чтобы бесплатно учиться на некоторых специальностях
  6. Переговоры в Стамбуле еще не состоялись, но Россия уже демонстрирует свое истинное отношение к их результатам — вот примеры
  7. Андрей Стрижак отстранен от руководства BYSOL
  8. Любимая газета Путина опубликовала статью о нападении ЕС на Россию в 2027 году. Главный эксперт в ней — одиозный беларусский пропагандист
  9. «У нас тотальное падение». Интервью с представительницей директората BYSOL о скандале со Стрижаком
  10. До Минска дошел грозовой фронт — город в очередной раз подтопило. Местами не ходит транспорт
  11. «В этом смысле очень существенными стали два события». Власти переключились на «тихие репрессии» — правозащитник
  12. Признание Стрижака об отправке дикпиков собрало более 300 комментариев. Не все написавшие их поняли, в чем проблема поступка, — объясняем
  13. В Стамбуле состоялся третий раунд переговоров между Украиной и Россией. Итоги
  14. «Кто насрал нам в уши о том, что там есть мины?» Украинский уклонист утверждает, что бежал в Европу через Беларусь
  15. «Хотел отправить фото Антону Мотолько». Никита Лосик рассказал о задержании, СИЗО и суде


В США был одобрен препарат, оптовая стоимость которого составила 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире, передает CNN. Речь идет о препарате под названием Lenmeldy компании-производителя Orchard Therapeutics. Препарат пока является единственным методом лечения детей с метахроматической лейкодистрофией (МЛД / MLD).

Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters
Брат Габбриен помогает обуться своему брату Джакстину Миллеру, страдающему метахроматической лейкодистрофией, пока тот сидит на коленях у своего отца в медицинском центре в Куинси, штат Иллинойс, 4 ноября 2019 года. Фото: Reuters

В компании говорят, что лечение представляет собой «одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы препарата». 4,25 миллиона долларов — это оптовая стоимость Lenmeldy.

МЛД — это редкое врожденное заболевание, наследуемое от родителей или вызванное случайной генетической мутацией. Из-за ошибки в одном из генов не вырабатывается особый фермент (арилсульфатаза А, ARSA), и поэтому в организме накапливается избыток нерасщепляемого липида сульфатида. В результате болезнь приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов: все начинается с нарушения двигательных функций, затем пропадает речь, потом дети теряют возможность слышать, видеть, есть и наконец — дышать.

В большинстве случаев симптомы заболевания начинают проявляться в период с шести месяцев до двух лет. Дети из этой группы умирают в возрасте до пяти лет. В других случаях симптомы прогрессируют медленно и проявляются в возрасте четырех лет, а затем развиваются в подростковом возрасте: срок угасания составляет от шести до 14 лет после проявления первых симптомов.

На сегодняшний день препарат Lenmeldy является единственным способом лечения метахроматической лейкодистрофии. До этого использовалась трансплантация костного мозга, которая могла лишь сдержать прогрессирование болезни в отдельно взятых случаях.

Метахроматическая лейкодистрофия встречается у одного из 50-70 тысяч новорожденных. Детей с МЛД в Беларуси, судя по открытым источникам, нет.

Напомним, ранее самым дорогим препаратом в мире считался «Золгенсма», предназначенный для лечения детей с СМА. Стоимость одного укола составляет примерно 2,1 млн долларов.